TI-0032, 원형 RNA를 인비보 CAR-T로 확장

중국 비상장 바이오텍 테로르나(Therorna Inc.)의 TI-0032-III는 별도 브랜드명이 없는 임상 후보물질로, CD19 키메라항원수용체(CAR)를 암호화한 원형 RNA를 T세포 표적 지질나노입자(tLNP)에 탑재해요. 체외에서 환자 T세포를 채취·유전자조작·배양하는 기존 엑스비보 CAR-T와 달리, 체내에서 일시적으로 CD19 CAR-T세포를 생성하는 구조예요. 원형 RNA는 선형 mRNA보다 세포 내 안정성과 단백질 발현 지속성을 높이는 것이 개발 목표이며, 비바이러스성 전달체는 영구적 유전자 삽입 위험을 피하면서 반복 투여 가능성을 시험할 수 있어요.

임상 1상에서 안전성과 면역 재설정 검증

TI-0032-III는 재발성·불응성 자가면역질환 환자를 대상으로 한 연구자주도 최초 인간 임상과 임상 1상 NCT07413341에 진입했어요. 대상 질환에는 중등도·중증 활동성 전신홍반루푸스(SLE)와 진행성 전신경화증이 포함되며, 안전성·내약성뿐 아니라 말초혈액 원형 RNA와 B세포 제거·회복 양상을 평가해요. 핵심 가치는 CD19 양성 병적 B세포를 제거한 뒤 정상 B세포 레퍼토리가 재구성되는 면역 재설정에 있지만, 효능·지속성·사이토카인방출증후군(CRS)은 환자 데이터로 검증해야 해요. 기존 표준치료에는 코르티코스테로이드, 면역억제제, GSK(GSK)의 벤리스타(Benlysta·belimumab·BLyS 표적), 아스트라제네카(AZN)의 사프넬로(Saphnelo·anifrolumab·I형 인터페론 수용체 표적)가 있어요.

중국 circRNA 파이프라인의 규제 진전

테로르나의 TI-0093도 브랜드명이 없는 HPV16 E6·E7 항원 표적 원형 RNA 치료백신으로, 재발성·전이성 HPV16 양성 고형암 대상 임상 1상 NCT07081984에 올라 있어요. 중국 국가약품감독관리국(NMPA) 산하 의약품평가센터(CDE)는 2025년 6월 6일 TI-0093 임상시험계획 신청을 접수했고, 등록 임상은 근육주사 5회 투여의 용량상승 설계예요. 이 프로그램은 예방백신 가다실9(Gardasil 9·HPV 9가 백신)과 달리 이미 발생한 HPV16 양성 암의 치료를 겨냥하며, 표준치료인 수술·방사선·백금화학요법 및 머크(MRK)의 키트루다(Keytruda·pembrolizumab·PD-1 표적)와 경쟁하거나 병용될 수 있어요. COVID-19 백신 TI-0010의 100명 대상 임상 경험까지 더해져 테로르나는 감염병, 암백신, 자가면역질환으로 플랫폼 적용 범위를 넓혔어요.

자본과 경쟁구도가 기업가치를 결정

테로르나는 2022년 시리즈 A 에퀴티로 USD 42 million을 조달했고 이전 라운드를 포함한 누적 조달액은 USD 60 million을 넘었어요. 원형 RNA 분야의 거래 기준점은 머크(MRK)와 오르나 테라퓨틱스(Orna Therapeutics)의 2022년 계약으로, 선급금 USD 150 million, 조건부 개발·허가·매출 마일스톤 최대 USD 3.5 billion, 별도 지분투자 USD 100 million과 제품 로열티로 구성됐어요. 그러나 TI-0032는 캐프스탄 테라퓨틱스(Capstan Therapeutics)의 CD19 표적 mRNA-tLNP 후보 CPTX2309 임상 1상과 직접 경쟁하고, 중국에서는 매직RNA 바이오테크놀로지의 HN2301도 SLE 환자 임상에 진입했어요. 2025년 세계 SLE 치료제 시장 USD 2.61 billion을 겨냥할 수 있지만, 임상 초기 단계인 만큼 환자별 CAR 발현량, B세포 고갈 지속기간, 반복 투여 안전성이 기술이전 가치의 핵심 변수가 돼요.